
Частичное восстановление зрения у пациентов с тяжёлой наследственной слепотой стало возможным благодаря экспериментальной генной терапии. После курса лечения ряд больных продемонстрировали улучшенное восприятие света и способность лучше определять местоположение объектов. Итоги исследования представлены в научном издании New England Journal of Medicine (NEJM).
В работе приняли участие 10 пациентов, страдающих пигментным ретинитом — наследственным расстройством, характеризующимся постепенной дегенерацией фоторецепторов сетчатки. Все они находились на стадии практически полной потери зрения.
Специалисты доставили в глаза больных модифицированный ген, который сделал оставшиеся сетчаточные клетки чувствительными к световому воздействию. В качестве инструмента применялась оптогенетика. По завершении процедуры испытуемые использовали специальные очки с встроенной камерой, переводящие визуальную информацию в световые импульсы, считываемые модифицированными клетками.
По итогам терапии у 7 из 10 испытуемых зафиксировано повышение светочувствительности, при этом у 6 пациентов эффект оказался клинически значимым. Отдельные участники стали заметнее ощущать окружающие объекты, определять их позицию и точнее направлять к ним руки. У четверти наблюдавшихся улучшения держались на протяжении месяцев и даже лет.
Данные нейровизуализации подтвердили, что зрительные сигналы доходили до зрительной коры и подвергались там обработке. Таким образом, мозг сохраняет способность воспринимать зрительную информацию даже после продолжительного периода слепоты.
Вместе с тем полное восстановление зрения достичь не удалось — участники по-прежнему не могли полноценным образом видеть и читать текст.
Ранее исследователи нашли метод регенерации сетчатки глаза.
