Специалисты из Университета науки и технологий «Сириус» анонсировали методику, способную ознаменовать значительный шаг вперед в области генной терапии наследственных патологий. Результаты их изысканий размещены в издании Frontiers in Bioengineering and Biotechnology (FBIOE).
Ключевое ограничение терапии с применением аденоассоциированных вирусов (AAV) состоит в их способности транспортировать исключительно гены размером до пяти тысяч нуклеотидов. При этом множество заболеваний обусловлено мутациями в значительно более объемных генах. Отечественные исследователи нашли подход: разделять подобные гены на фрагменты и «соединять» их вновь уже внутриклеточно при помощи специфических белковых соединений — интеинов.
В роли модели применялся зеленый флуоресцентный белок (GFP). Путем оптимизации условий функционирования интеинов научному коллективу удалось достичь восстановления полноценного белка в 80 процентах клеточных культур. Это указывает на то, что в перспективе станет возможным разрабатывать препараты против наследственных недугов, которые прежде признавались неизлечимыми по причине чрезмерно крупных размеров отвечающих за них генов.
Как отмечают разработчики, методика продемонстрировала результативность не только в клетках печени, но и в клетках сетчатки, что создает возможности для лечения наследственных ретинопатий, провоцирующих утрату зрения. В дальнейшем аналогичная стратегия может быть использована для мышечной дистрофии Дюшенна и иных серьезных генетических заболеваний.
Ранее научным сообществом было установлено, что высокие дозы аскорбиновой кислоты могут ингибировать proliferation онкологических клеток.
