По словам старшего генетика национального центра генетических исследований MyGenetics Веры Кушнаренко, современные технологии дают возможность редактировать отдельные гены для терапии ряда заболеваний, однако полная модификация генома всех клеток организма взрослого человека на данный момент остаётся невыполнимой задачей.
Одним из подобных примеров является препарат CTX310, применяемый для понижения холестерина и триглицеридов. При помощи системы CRISPR-Cas9 в печёночных клетках деактивируется ген ANGPTL3, регулирующий липидный обмен. Это приводит к снижению концентрации липопротеинов низкой плотности и триглицеридов в крови.
При этом, по словам генетика, для достижения нужного результата нет необходимости редактировать все клетки печени.
«Для этого достаточно модифицировать лишь часть гепатоцитов, чтобы суммарный уровень белка ANGPTL3 в крови понизился. Нередактированные клетки сохраняют свой исходный генетический профиль и продолжают продуцировать ANGPTL3», — уточнила Кушнаренко.
По мнению специалиста, технология редактирования генома уже используется в терапии отдельных гемоглобинопатий. Помимо этого, данный метод изучается для борьбы с транстиретиновым амилоидозом, гиперхолестеринемией и врождёнными формами слепоты.
«В онкологической практике CRISPR применяется для создания более результативных иммунных клеток, способных противостоять опухолям», — добавила эксперт.
Тем не менее полное переписывание генома взрослого человека с целью избавления от болезней пока остаётся недостижимым.
«Что касается модификации генома всего организма, то на сегодняшний день это невозможно и не признаётся допустимым. Полное редактирование всех клеток тела — не нынешняя медицинская реальность, а скорее научная и этическая граница, которую пока не преодолевают», — заключила генетик.
Ранее ведущий специалист лаборатории «Гемотест», генетик Наталья Захаржевская отметила, что в большинстве случаев мигрень вызвана сочетанием генетических особенностей и внешних воздействий.
