Впервые в истории медицины генная терапия позволила вернуть слух пациентам с врожденной глухотой, причем результат проявился практически сразу. Согласно данным, опубликованным в Nature Medicine, спустя четыре недели после введения препарата испытуемые смогли улавливать звуки, а через шесть месяцев порог слышимости снизился со 106 до 52 децибелл.
В эксперименте приняли участие десять добровольцев в возрасте от одного года до 24 лет. У всех наблюдалась редкая мутация гена OTOF, препятствующая синтезу белка, необходимого для передачи звуковой информации от органа слуха к головному мозгу. Специалисты применили специально разработанный вирусный вектор для доставки функциональной версии поврежденного гена во внутреннее ухо.
Наибольших успехов удалось достичь у маленьких пациентов: у девочки семи лет слух восстановился полностью, и через четыре месяца она смогла свободно общаться. Однако и у взрослых участников исследования отмечалась стабильная положительная динамика. Побочные реакции были незначительными, опасных осложнений не выявлено. В дальнейшем исследователи планируют адаптировать методику для коррекции нарушений, вызванных мутациями в генах GJB2 и TMC1.
Предыдущие научные работы продемонстрировали существование двусторонней связи между тугоухостью и расстройствами сна. Как выяснилось, недостаток отдыха способен ухудшать слуховую функцию, в то время как проблемы со слухом, в свою очередь, негативно влияют на сон, усугубляя воспалительные процессы и психологическое напряжение.
